2024年9月12日至14日，EHDN（欧洲亨廷顿病网络）和Enroll-HD （亨廷顿病全球临床研究及观察平台）联合大会在法国Strasbourg举行，此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议，集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属，规模超过上千人。
中山大学附属第一医院裴中教授受邀在会上作了标题为“An In Vivo Self-assembled Exosome (IVSA) Based Therapy – ER2001 Intravenous Injection for Huntington's Disease Treatment”的报告，首次对ER2001注射液的IIT研究初步结果进行了介绍。ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物，并且该研究（NCT06024265）也是首个在欧美以外的国家（中国）开展的亨廷顿病的探索性临床试验。ER2001注射液在2023年已获得FDA的孤儿药资格认定（ODD），2024年上半年分别获得了FDA和NMPA的IND临床研究默示许可。报告中，裴中教授详细展示了ER2001注射液的药物作用机制，First-in-Human的安全性、耐受性，初步有效性，以及即将开展的I期临床研究计划。IIT研究已获得的数据显示，ER2001产品的安全性和耐受性良好，10例接受治疗的患者在总体临床量表评分改善明确，特别是在总运动评分、精神状态和认知功能综合改善方面，全部患者的疾病进展在临床研究期间均有所控制或改善。这些IIT研究的结果将在今后的I期临床试验中得到进一步验证。
特别值得关注的是，与现有的其它在研亨廷顿病药物不同，这些患者在临床症状方面的改善均在治疗开始后较短研究期间内（数周而非一两年）就观察到，这也是第一个通过静脉给药实现中枢神经系统递送的小核酸药物的临床研究。艾码生物原创独有的IVSA小核酸递送平台，易于通过修改活性部分实现针对不同疾病的基因的治疗，使得ER2001注射液在HD治疗中的进展，为其他神经退行性疾病的治疗带来了希望和曙光。
报告引起了参会各方代表的高度关注和强烈反响，结束后多位各方代表与裴中教授进行了深入交流，并表示将继续跟进ER2001注射液的后续进展。同期作报告的还有Alnylam、罗氏、AskBio、PTC Therapeutics等亨廷顿病领域的明星公司代表。
EHDN & Enroll-HD 2024是欧洲亨廷顿舞蹈症网络（EHDN）全体会议和Enroll-HD大会的一次综合性活动，本次活动为期三天，为代表们提供机会，了解亨廷顿病（HD）基础研究、转化和临床的最新进展，并会见HD领域的顶尖专家。所有会议都向临床医生、科学家、HD倡导代表和受HD影响的家庭成员开放。HD治疗药物开发领域中的头部公司和研究机构都出席了本次会议。
裴中教授是中山大学附属第一医院神经科副主任，博士生导师，广东省重大神经疾病诊治重点实验室副主任,，中国亨廷顿病协作网（CHDN）共同发起人，国际运动障碍病协会（MDS）亨廷顿病重新定义专案组成员，美国亨廷顿研究组（HSG）专业成员，以及多份精神疾病国际学术期刊的编委。裴中教授长期从事神经变性疾病包括帕金森病, 舞蹈症及老年痴呆的诊断治疗及分子机制研究，为中山大学百人计划引进人才，先后获国家自然科学基金、国家新药创制项目、广东省科技计划项目、中山大学百人计划资助项目，参与973项目等各类基金多项。其研究成果曾发表在PNAS、Nature Neuroscience及 Stroke等杂志，已发表SCI论文70余篇。
